AME Luiz Otávio

Oi titios e titias, eu me chamo Luiz Otávio!

Nasci no dia 07 de maio de 2019, com apenas 4 meses de vida fui diagnosticado com AME (Atrofia Muscular Espinhal – tipo I) o mais severo! Essa doença é causada por um defeito ou ausência do gene SMN1 (survinal motor neuron). O gene principal que produz as proteínas para a sobrevivência das células dos meus neurônios motores. Essas células controlam as funções musculares. Sem a proteína SMN, as células dos neurônios motores morrem, fazendo com que os meus músculos fiquem tão fracos que incapacitam a minha respiração, a alimentação e os meus movimentos, resultando em fraqueza muscular progressiva e atrofia.

Meus papais e a minha família lutam incansavelmente para mudar o meu futuro!

Com a ajuda de vocês consegui a UTI em casa (HOME CARE), e atualmente faço o uso do tratamento com o Spinraza, que alivia os sintomas da doença. Para sobreviver preciso tomar 1 dose a cada 4 meses por toda a vida, sendo 3 doses anuais.

O Spinraza atua somente no gene SMN2, aumentando sua “produtividade” da proteína SMN. Porém, o gene responsável pelo neurônio motor principal é o SMN1, que está ausente ou defeituoso em pacientes com AME.

Precisamos manter o acompanhamento dos profissionais especializados na AME, que são raros, e conseguir a medicação que pode parar a progressão desta doença cruel.

MEU OBJETIVO COM A CORRENTE?

O MILAGRE CHAMADO ZOLGENSMA! 

A TERAPIA GÊNICA ZOLGENSMA foi aprovado em maio de 2019, pela FDA (equivalente americana da Anvisa) nos Estados Unidos, medicamento da AveXis (empresa da farmacêutica Novartis) prometendo prognósticos e avanços muito maiores que o Spinraza, até mesmo podendo curar a doença, pois seu mecanismo de ação é bem diferente do Spinraza.

Essa terapia tem como alvo a causa raiz genética da AME, ela promove a transferência do material genético por meio de um vetor (um vírus), fazendo a correção do DNA alterado e não apenas substituição das bases e aumento do SMN2. Dessa forma, a grosso modo, ocorre como se fosse um "transplante do material genético", resolvendo de forma DEFINITIVA a doença com UMA ÚNICA DOSE por via venosa.

É por isso que SONHAMOS e LUTAMOS tanto por esse novo tratamento, que por enquanto só está disponível nos EUA, pois não há aprovação da ANVISA ainda (nem de outro órgão/agência reguladora). 

O que nos separa dessa tão sonhada promessa de cura genética, de poder viver uma vida fora da UTI, tendo verdadeiros avanços motores, é o custo desse novo tratamento é de APROXIMADAMENTE US$ 2,125 MILHÕES DE DÓLARES, POR VOLTA DE R$ 12 MILHÕES DE REAIS.

Eu e minha família lutamos diariamente para alcançar o tratamento mais avançado para essa doença terrível que MATA tantos anjinhos por ano no Brasil e no MUNDO.

Infelizmente NÃO TEMOS MUITO TEMPO, pois a terapia gênica (Zolgensma) só pode ser administrado em crianças de até 02 ANOS DE IDADE DE ACORDO COM A AGÊNCIA AMERICANA FDA! Temos poucos meses para arrecadar o valor deste tratamento!

POR FAVOR, me AJUDE a ACREDITAR em uma vida próxima ao normal, digna e com qualidade! A chance de poder andar, sentar, ir à escola, brincar com o meu irmão e os amiguinhos existe sim… e É POSSÍVEL! 

Sei que com a ajuda do Papai do Céu e o amor e a solidariedade de cada um de vocês, VAMOS CONSEGUIR!

Vamos JUNTOS dar essa chance a esse Guerreiro?

AJUDE-NOS A PODER DAR AO LUIZ OTÁVIO ESSA CHANCE DE UMA VIDA MELHOR! 

CONTAS BANCÁRIAS PARA DOAÇÕES:

Luiz Otávio Siqueira Pacheco (Titular)

CPF: 571.478.778-10

ITAÚ

Ag: 6412 Conta:58933-2/500

BRADESCO

Ag: 2615-8 Conta: 6951-5

CAIXA ECONÔMICA FEDERAL

Ag: 4558 Op: 013

Conta poupança: 20.373-1

BANCO DO BRASIL

Ag: 7052-1 cód: 001

Conta poupança: 16.523-9

Variação: 51

BANCO SANTANDER 

Ag: 0916

Conta poupança: 60011296-1

*

Hi everyone, my name is Luiz Otávio!

I was born on May 7, 2019, at only 4 months old I was diagnosed with SMA (Spinal Muscular Atrophy - type 1) the most severe type!  This disease is caused by a defect or absence of the SMN1 gene (survinal motor neuron).  The main gene that produces proteins for the survival of my motor neuron cells.  These cells control muscle functions.  Without the SMN protein, the cells of the motor neurons die, causing my muscles to become so weak that they disable my breathing, nutrition and movement, resulting in progressive muscle weakness and atrophy.  Fatal conditions are likely.

My parents and my family are fighting tirelessly to change my future!

With your help, I got the ICU at home (HOME CARE), and currently I use the treatment with Spinraza, which relieves the symptoms of the disease.  To survive I need to take 1 dose every 4 months for the rest of my life, 3 doses per year.

Spinraza acts only on the SMN2 gene, increasing its “productivity” of the SMN protein.  However, the gene responsible for the main motor neuron is SMN1, which is absent or defective in patients with EBF.

We need to keep up with the monitoring of professionals specialized in EBF, which are rare, and the medication that can stop the progress of this cruel disease.

MY AIM WITH THE CHAIN?

THE ZOLGENSMA!

ZOLGENSMA GENE THERAPY was approved in May 2019 by the FDA (American equivalent of Anvisa) in the United States, a medicine by AveXis (pharmaceutical company Novartis) promising prognoses and advances much greater than Spinraza, even being able to cure the disease, because  its mechanism of action is quite different from Spinraza.

This therapy targets the genetic root cause of EBF, it promotes the transfer of genetic material through a vector (a virus), correcting altered DNA and not just replacing the bases and increasing SMN2.  Thus, roughly speaking, it occurs as if it were a "transplantation of genetic material", DEFINITELY resolving the disease with a SINGLE DOSE intravenously.

That is why we DREAM and FIGHT so much for this new treatment, which for now is only available in the USA, as there is no approval from ANVISA yet (nor from another regulatory agency / agency).

What separates us from this long-awaited promise of genetic cure, of being able to live a life outside the ICU, with real motor advances, is the cost of this new treatment: APPROXIMATELY US $ 2.125 MILLION or R $12 MILLION.

My family and I struggle daily to achieve the most advanced treatment for this terrible disease that KILLS so many angels a year in Brazil and in the WORLD.

Unfortunately, WE DO NOT HAVE A LOT OF TIME, because gene therapy (Zolgensma) can only be administered to children up to 02 YEARS OF AGE ACCORDING TO AN AMERICAN FDA AGENCY!  We have a few months to collect the value of this treatment!

PLEASE HELP ME BELIEVE in a life close to normal, dignified and with quality!  The chance to be able to walk, sit, go to school, play with my brother and friends does exist… and IT IS POSSIBLE!

I know that with the help of Heavenly Father and the love and solidarity of each one of you, WE WILL GET IT!

Let's go TOGETHER give this Warrior this chance?

HELP US TO GIVE LUIZ OTÁVIO THAT CHANCE FOR A BETTER LIFE!

BANK ACCOUNTS FOR DONATIONS:

Luiz Otávio Siqueira Pacheco (Holder)

CPF: 571.478.778-10

ITAÚ

Ag: 6412 Account: 58933-2 / 500

BRADESCO

Ag: 2615-8 Account: 6951-5

FEDERAL ECONOMIC BOX

Ag: 4558 Op: 013

Savings account: 20,373-1

BANK OF BRAZIL

Ag: 7052-1 code: 001

Savings account: 16.523-9

Variation: 51

BANK SANTANDER 

Ag: 0916

Saving account: 60011296-1