Atrofia muscular espinhal tipo 1 é uma doença grave e degenerativa causadora por um gene defeituoso. A doença acomete os neurônios motores da medula espinhal causando a perda nos movimentos e força. Agrava também a musculatura respiratória sendo necessário o uso de aparelhos para respirar. A doença nao existe cura, mas existe um tratamento nos EUA sendo comercializado por 750mil dólares o primeiro ano de tratamento ( equivalente a 6 doses da injeção, essa que é feita via intratecal). Essa vakinha tem comp principal objetivo arcar com os custos de profissionais especializados na doença e para o primeiro ano de tratamento do Bernardo