Campanha Salve o Joaquim pelo tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne

Nosso Joaquim nasceu em Fevereiro de 2017 e teve o diagnóstico da doença rara DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) em 23/11/2018. Essa doença se caracteriza pela perda de massa e força muscular devido a falta da proteína DISTROFINA. Desde então faz terapias alternativas e uso de corticoide, porém, NÃO RETARDA O AVANÇO DA DOENÇA!

Após o diagnóstico nossa luta maior é contra o tempo, porque INFELIZMENTE temos uma prévia de quanto tempo nosso filho terá de VIDA.

Conforme a progressão documentada, a evolução da doença se dá pela PERDA DA CAPACIDADE de andar ENTRE 10-12 anos e, MORTE ENTRE 20-25 anos, por atingir os músculos do coração e pulmão!

Atualmente nos ESTADOS UNIDOS, foi APROVADA e está sendo comercializada, a  PRIMEIRA TERAPIA GÊNICA para DUCHENNE, chamado ELEVIDYS, que estabiliza a progressão da doença e mantém a criança saudável. Primeiramente liberado para MENINOS de 4 a 5 anos, e no último dia 20/06/2024 estendido a bula para todas as idades. Segundo o Dr. João Batista Júnior da ANVISA, em narrativa na Audiência Pública do ELEVIDYS no Brasil no dia 30/04/2024, a empresa Roche solicitou a liberação de uso deste medicamento aqui no Brasil para idades de 4 a 7 anos (ainda não sabemos ao certo como ficará após ter tido a expansão da bula pelo FDA), ENTÃO TEMOS MUITA  PRESSA, POIS O JOAQUIM JÁ ESTÁ COM 7 ANOS E 6 MESES.

O MEDICAMENTO custa aproximadamente 3,2 MILHÕES DE DÓLARES, em torno de 17 MILHOES DE REAIS, entre compra do medicamento, impostos, seguro, médicos e custos hospitalares.

SEJA UM SUPER HERÓI, participe dessa corrente de amor e esperança.

AJUDE NOSSO JOAQUIM A CRESCER E VIVER SEUS SONHOS!

ACOMPANHE A HISTÓRIA NO INSTAGRAM: @salveojoaquim

Com carinho, família do Joaquim.