Ajudem o Rhyan

Eu sou o Rhyan, e criei essa vaquinha pois preciso arrecadar fundos para conseguir meu tratamento com remédio ELEVIDYS que custa R$ 15 milhões de reais.

Tenho uma doença rara chama Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) 

A DMD ocorre pela falta de distrofina – uma proteína que proporciona a estabilidade da membrana do músculo. O enfraquecimento dos músculos progride com o tempo, levando a dificuldades motoras para caminhar, correr, pular, se levantar e, nos estágios mais avançados, para respirar. Por esta razão, em estágios avançados da doença a pessoa com distrofia muscular de Duchenne passa a necessitar de ajuda para realizar as atividades da vida diária podendo para de andar e morte precoce.

Sobre o remédio que Rhyan precisa:

O *Elevidys* (delandistrogene moxeparvovec-rokl) , foi aprovado em 22 de junho de 2023, pelo FDA (Federal Drug Administration – órgão governamental dos EUA que faz o controle de medicamentos) , como o primeiro medicamento do mundo utilizando terapia genética para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

O tratamento foi desenvolvido pela Sarepta Therapeutics e é indicado para pacientes que deambulam ( aptos a caminhar ) e que possuem uma mutação confirmada no gene responsável pela DMD.

Ele consiste em uma terapia de TRANSFERÊNCIA de genes de dose ÚNICA , por meio de infusão intravenosa - essa terapia entrega um gene específico para o tecido muscular do paciente , estimulando a produção de uma proteína chamada MICRO-DISTROFINA ; essa proteína é fundamental ,pois o portador de Duchenne não a produz.A Diatrofina é quem garante a estabilidade da fibra muscular e a transmissão da força de contração para todo o músculo.

Problemas 💊⚠️ a medicação só existe nos EUA e ainda não foi aprovada pela Anvisa.O custo é elevadíssimo: US$ 3,2 milhões (cerca de R$ 15 milhões)O Rhyan tem hoje 11 anos e 6 meses e só pode tomar a medicação enquanto ainda anda, por isso essa campanha de corrida contra o tempo visando salvar a vida dele🙌🏻🙏🏻

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